罕见儿科癫痫新药！美国FDA批准Diacomit用于2岁及以上患者治疗Dravet综合征相关癫痫发作

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2018年08月25日讯 /生物谷BIOON/ --Biocodex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Diacomit（stiripentol），用于正在服用氯巴占（clobazam）的2岁及以上患者治疗Dravet综合征（DS）相关癫痫发作。该公司预计将在2019年1月初将Diacomit推向美国市场。

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Dravet综合征（Dravet syndrome，DS）又称婴儿期严重肌阵挛性癫痫，是一种灾难性的主要由遗传因素引起的早期发作、进行性癫痫性脑病，具有发病年龄早，发作类型多样，发作频率高，智能损害严重，药物治疗效果差等特点。该病预后较差，几乎所有患儿都有认知损伤。据估计，在美国大约有2000-8000例DS患者。在大多数情况下，第一次发作发生在1岁以内。这类患者中癫痫持续状态（status epilepticus）是常见的，并且被认为是导致这些患者高死亡率的部分原因，死亡率15.9%-18%。

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Diacomit被FDA批准为2种制剂，胶囊剂和口服混悬液用粉剂。此前，Diacomit已获欧盟（2007年1月）、加拿大（2012年12月）、日本（2012年9月）在内的27个国家批准，联合氯巴占和丙戊酸钠辅助治疗Dravet综合征。在美国，Diacomit于2008年被授予孤儿药资格。

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原文出处：US clears new treatment option for Dravet syndrome

此次批准，是基于2个多中心、安慰剂对照临床研究（STICLO-France，STICLO-Italy）的数据。这2个研究的主要疗效终点为缓解率，缓解者定义为双盲治疗期间与4周基线期相比每月（30天）全身性阵挛性或强直性阵挛癫痫发作频率降低大于50%。在STICLO-France研究中，与安慰剂组相比，Diacomit治疗组缓解率显著提高（71% vs 5%）。在STICLO-Italy研究中，与安慰剂组相比，Diacomit治疗组缓解率也显著提高（67% vs 9.1%）。安全性方面，与安慰剂组相比，Diacomit治疗组最常见的不良反应（＞10%且比安慰剂组更频繁）包括：嗜睡（67%）、食欲下降（45%）、激动（27%）、共济失调（27%）、体重下降（27%）、低血压（24%）、恶心（15%）、震颤（15%）、构音障碍（12%），以及失眠（12%）。有2例患者因不良反应导致Diacomit停药：1例发生癫痫持续状态，另一例出现嗜睡、平衡障碍和流涎。

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来源：本站原创 2018-08-25 10:03

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